研究的興趣
專業領域和主要興趣
- 用患者特異性誘導多能幹細胞(iPSC)建立疾病模型
- 人iPSC向心室特異性功能心肌細胞的定向分化
- hiscs的基因組編輯
- 分子心髒病學
- RNAseq分析和生物信息學分析
- 遺傳疾病的突變分析
- 皮膚細胞直接轉化為功能性心髒細胞
目前的研究
我的總體研究目標集中在基於幹細胞的心律失常和心力衰竭的再生醫學。
我目前主要參與以下3個項目:
- 遺傳性心律失常疾病的疾病建模:心髒性猝死每年奪走大約35萬美國人的生命,最常見的原因是心律失常,如長QT (LQTS)、短QT (SQTS)和Brugada (BrS)綜合征,並造成重大的社會和經濟後果。我目前的研究重點是利用幹細胞方法描述人類心律失常疾病的分子機製。我創造了在體外的模型早期複極綜合征,這是一種最近備受關注的心髒猝死綜合征,該研究使用了來自這種疾病患者皮膚成纖維細胞的誘導多能幹細胞(iPSC)衍生的心髒細胞。這些以幹細胞為基礎的疾病模型提供了具有損害患者心髒功能的遺傳缺陷的心髒細胞來源,使我們能夠更好地了解該綜合征的病理生理,並為患者量身定製治療方案,從而有助於開創“個性化醫療”時代。
- 用於治療心力衰竭的臨床級幹細胞源性心肌細胞的生成:在美國,有490萬患者患有心力衰竭。心髒移植是目前治療終末期心力衰竭的最後手段,但受到供體器官嚴重短缺和免疫排斥反應的阻礙。細胞替代療法正在成為一種治療退行性心髒病的創新方法。為了解決供體心髒短缺的問題,我參與了一個項目,該項目旨在利用最新的基因組編輯技術(TALENS和CRISPR)和化學合成小分子定向分化方法,獲得心室(房/室)特異性和生理相關的成熟iPSC來源心肌細胞的純化種群。
- 皮膚成纖維細胞向功能性心肌細胞的轉分化:我的另一個研究領域是轉分化,即皮膚成纖維細胞或血細胞直接轉化為心髒細胞,以實現損傷或衰竭心髒的內源性修複,作為心髒移植的替代方法,並作為心髒衰竭的幹細胞治療的平行方法。